Stargardt hastalığı, çoğunlukla çocukluk ve gençlik döneminde merkezi görmeyi etkileyen kalıtsal bir sarı nokta hastalığı ve bugüne kadar onaylı bir tedavisi yok. Günde bir tablet olarak alınan tinlarebant, bu durumu değiştirebilecek ilk ilaç olabilir.
Hasarın büyüme hızı yüzde 36 azaldı
Ophthalmology Times’ın aktardığına göre Belite Bio’nun geliştirdiği tinlarebant, faz 3 DRAGON çalışmasında 12–20 yaş arası ABCA4 kaynaklı Stargardt hastalarında denendi. 24 aylık takipte ilacın, retinadaki hasarlı alanların büyümesini plaseboya göre yüzde 35,7 yavaşlattığı görüldü.
İlaç, A vitamininin göze taşınmasını azaltarak retinada biriken zararlı yan ürünlerin oluşumunu engellemeyi hedefliyor. FDA, başvuruyu öncelikli incelemeye aldı ve karar tarihi 12 Şubat 2027 olarak belirlendi.
Görme keskinliğinde fark görülmedi
Çalışmada iki grup arasında görme keskinliği açısından belirgin fark çıkmadı; araştırmacılar bu ölçümün hastalığın bu evresinde yeterince hassas olmadığını belirtiyor.
En sık göz yan etkileri karanlığa geç uyum, sarı görme, gece görme güçlüğü ve ışık hassasiyeti oldu. Bunların çoğu tedavi sürerken geçti; ancak gece görme sorunları nedeniyle tedaviyi bırakan hastalar da oldu.
Stargardt hastalığı genç yaşta başlayan ve okuma, araba kullanma gibi becerileri etkileyen bir hastalık. Ağızdan alınan ve gerektiğinde bırakılabilen bir ilaç, gelecekteki gen tedavilerini de tamamlayabilir.
İlaç hastalığı tedavi etmiyor, hasarın ilerlemesini yavaşlatmayı hedefliyor ve henüz onaylı değil. Stargardt hastalarının A vitamini takviyesi kullanmaması önerilir; tanı ve takip için retina uzmanına başvurulmalıdır.
Kaynak: Ophthalmology Times – Stargardt hastalığında tinlarebant ve DRAGON sonuçları