Bu yılın Nobel Tıp Ödülü’ne konu olan optogenetik, kliniğe bir adım daha yaklaştı. İleri evre retinitis pigmentosa hastalarında denenen MCO-010 tedavisinin görme kazanımını dört yıl boyunca koruduğu bildirildi.
Ölen fotoreseptörlerin yerine bipolar hücreler
Ophthalmology Times’ın 11 Ekim tarihli haberine göre Nanoscope Therapeutics’in geliştirdiği MCO-010, göz içine tek bir enjeksiyonla veriliyor. Tedavi, ışığa duyarlı bir proteini retinadaki bipolar hücrelere taşıyarak kaybedilen fotoreseptörlerin görevini kısmen üstlenmelerini sağlıyor. Belirli bir gen mutasyonuna bağlı olmadığı için farklı genetik nedenlere sahip hastalarda kullanılabilmesi hedefleniyor.
Faz 2b/3 RESTORE çalışmasında ciddi görme kaybı olan 27 hasta iki farklı doza ya da sahte uygulamaya ayrıldı. 52. haftada görme keskinliğinde anlamlı iyileşme görüldü.
Yaklaşık 3 sıralık kazanım korundu
Uzun dönem takip çalışması REMAIN’e göre 204. haftada, yani yaklaşık dört yıl sonra, iki doz grubunda da görme keskinliğindeki iyileşme sürdü. Bu, göz tablosunda yaklaşık 3 sıralık bir kazanıma karşılık geliyor. Ciddi bir yan etki bildirilmedi; görülen hafif ve orta düzeydeki göz içi iltihaplanma tedaviyle kontrol altına alındı.
Şirketin ABD’de yaptığı ruhsat başvurusu (BLA) FDA tarafından incelemeye alındı.
Retinitis pigmentosa, fotoreseptörlerin zamanla kaybolduğu ve şu an için çoğu hastada tedavisi bulunmayan kalıtsal bir hastalık. Mutasyondan bağımsız çalışan bir yöntem, gen tedavisine uygun olmayan hastalar için de bir seçenek doğurabilir.
Çalışma 27 hastayla sınırlı ve tedavi henüz hiçbir ülkede onaylı değil. Görme tamamen geri gelmiyor; kazanım, ileri düzeyde görme kaybı olan hastalarda ölçülen kısmi bir iyileşme. Tedaviye uygunluk ancak retina uzmanının değerlendirmesiyle belirlenebilir.
Kaynak: Ophthalmology Times – MCO-010 retinitis pigmentosada 4 yıllık sonuçlar