Korneanın kenarındaki kök hücreler, gözün ön yüzeyini sürekli yenileyen bir “yedek parça deposu” gibi çalışıyor. Bu hücreler kaybedildiğinde gelişen limbal kök hücre yetmezliğinde, deneysel bir göz damlası faz 2 çalışmasında umut verici sonuçlar gösterdi.
Hastaların yüzde 41’inde belirgin görme artışı
Eyewire’ın 11 Ekim tarihli haberine göre Claris Biotherapeutics’in geliştirdiği CSB-001, kornea yüzeyinin yenilenmesini desteklerken iltihabı ve yara dokusu oluşumunu azaltmak üzere tasarlanmış, hepatosit büyüme faktörü içeren bir damla. Çalışmada 23 hastanın 29 gözü 8 haftalık iki dönem boyunca günde dört kez damla kullandı; 20 göz ise tedavisiz kontrol grubuydu.
20. haftada tedavi edilen gözlerin yüzde 41,4’ünde görme en az 15 harf, yüzde 55,2’sinde en az 10 harf arttı. Kontrol grubunda bu oranlar yüzde 0 ve yüzde 5’ti. Tedavi edilen gözlerin yüzde 76’sında görmede bir miktar iyileşme oldu.
Etki tedavi bittikten sonra da sürdü
En az 15 ve 10 harf kazanan gözlerin sırasıyla yüzde 50’si ve yüzde 81’i, tedavi bittikten sonraki 16 hafta boyunca bu kazancı korudu. Damlanın genel olarak güvenli ve iyi tolere edildiği bildirildi.
Şirket, yaklaşık 400 hastayı kapsayacak iki büyük plasebo kontrollü çalışmayı 2027’nin ilk yarısında başlatmayı planlıyor.
Limbal kök hücre yetmezliği kimyasal yanıklar, ciddi enfeksiyonlar, bazı otoimmün hastalıklar ve uzun süreli hatalı lens kullanımı gibi nedenlerle gelişebiliyor. Bugün onaylı bir ilaç tedavisi yok; damla şeklinde bir tedavi, cerrahi gerektiren seçeneklere göre çok daha erişilebilir olabilir.
Çalışma açık etiketli ve küçük; tedavi grubu ile kontrol grubu rastgele belirlenmedi. Yan etki oranları ayrıntılı paylaşılmadı ve ilaç henüz onaylı değil. Kontakt lens kullanıcılarında sürekli kızarıklık, ışığa hassasiyet ve görmede azalma varsa lens kullanımına ara verip göz hekimine başvurmak gerekir.
Kaynak: Eyewire – Claris Biotherapeutics Reports Positive Phase 2 Data for CSB-001