Bausch + Lomb, kuru tip sarı nokta hastalığının erken evreleri için geliştirdiği ağızdan alınan ilaç adayı BL1243 (tonabersat) için FDA ile "yapıcı" bir görüşme yaptığını açıkladı. Şirket, ilk klinik çalışmayı 2027'de başlatmayı planlıyor; ilacın etkinliği henüz sarı nokta hastalarında test edilmedi.
BL1243 Hakkında Ne Açıklandı?
Göz sağlığı şirketi Bausch + Lomb, 6 Ekim 2026'da yayımladığı açıklamada, günde bir kez ağızdan alınan deneysel ilaç BL1243 (tonabersat) için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile görüştüğünü duyurdu. Şirketin aktardığına göre FDA, önerilen ilk çalışma tasarımını ilke olarak destekledi. Haber, 14 Ekim'de sektör yayınlarında da geniş yer buldu. Görüşmenin, ilacın sarı nokta hastalarında denenmeden önce izlenecek yolu netleştirmeyi amaçladığı belirtiliyor.
Planlanan ilk çalışma, ilacın vücutta nasıl davrandığını (emilimi, dağılımı, atılımı) ve güvenliğini değerlendirecek. Beklenmedik bir bulgu çıkmazsa bu çalışmanın sonuçlarıyla, henüz ileri retina hasarı gelişmemiş, yani hastalığın daha erken evrelerindeki kuru tip sarı nokta hastalarında bir faz 2 çalışmaya geçilmesi hedefleniyor. Şirket, kuru tip sarı nokta klinik programının 2027'de başlamasını planlıyor; ayrıntılı çalışma tasarımı ve kesin başlangıç tarihi paylaşılmadı.
Tonabersat yeni bir molekül değil. Şirkete göre ilaç bugüne kadar çeşitli çalışmalarda yaklaşık 2.100 kişide kullanıldı. Daha önce migren, epilepsi ve nöropatik ağrı gibi alanlarda denenen ancak bu alanlarda geliştirilmesi sürdürülmeyen ilaç, son yıllarda göz hastalıkları için yeniden ele alındı. Bausch + Lomb, ilacın haklarını 2024'te InflammX Therapeutics ile yaptığı bir opsiyon anlaşmasıyla edinmişti.
Göz alanındaki en somut veri, ABD'deki DRCR Retina Ağı'nın diyabetik makula ödemi olan 63 kişiyle yürüttüğü faz 2 çalışmasından geliyor. Mart 2026'da Ophthalmology Science dergisinde yayımlanan bu çalışmada, günde bir kez 80 mg tonabersat iyi tolere edildi ve ilacın hedefine etki ettiğine dair farmakolojik işaretler görüldü. Ancak çalışma ana hedefini karşılayamadı; bu da ilacın göz hastalıklarındaki klinik yararının henüz kanıtlanmadığını gösteriyor.
Ağızdan Bir İlaç Kuru Tip Sarı Noktada Ne Değiştirebilir?
Yaşa bağlı makula dejenerasyonu (sarı nokta hastalığı), ileri yaşta merkezi görme kaybının en önemli nedenlerinden biri. Hastaların büyük çoğunluğu kuru tipte. Kuru tip yıllar içinde yavaş ilerler; retinanın altında druzen denen birikintiler oluşur ve bazı hastalarda hastalık, hücrelerin kalıcı olarak öldüğü coğrafi atrofi evresine ya da yaş tipe dönüşür. Okuma, araba kullanma ve yüz tanıma gibi günlük işler giderek zorlaşabilir.
Bugün coğrafi atrofi gibi ileri evreler için ABD'de onaylı ilaçlar var, ancak bunlar düzenli aralıklarla göz içine iğneyle uygulanıyor. Erken ve orta evre kuru tip sarı noktada ise hastalığın seyrini durduran onaylı bir ilaç tedavisi bulunmuyor; uygun hastalarda belirli vitamin-mineral formülleri, sigaranın bırakılması ve düzenli kontroller öneriliyor. Bausch + Lomb'un ar-ge'den sorumlu yöneticisi Yehia Hashad da açıklamada, özellikle hastalığın erken evrelerindeki hastalar için ciddi bir tedavi boşluğu olduğunu vurguladı.
Tonabersat'ın hedefi, hücreler arasındaki iletişimde rol oynayan konneksin-43 adlı proteinin oluşturduğu "yarım kanallar". Araştırmacıların öne sürdüğü modele göre stres altındaki retina hücrelerinde bu kanallar açılarak ATP adlı molekülü dışarı salıyor; bu da NLRP3 inflamazomu denen iltihap mekanizmasını tetikleyip retinada süregen bir iltihap döngüsü başlatıyor. Kanalları kapatmanın bu döngüyü kırabileceği düşünülüyor. Ancak bu mekanizmanın insanda sarı nokta hastalığının ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmayacağı henüz test edilmedi.
Miami Üniversitesi Bascom Palmer Göz Enstitüsü'nden Prof. Dr. Phil Rosenfeld, ağızdan alınan bir tedavinin göz içi iğnelere göre kolay ve girişimsel olmayan bir seçenek olabileceğini söyledi. Ağızdan ilaç fikri cazip olsa da önemli sorular var: İlacın retinaya yeterli miktarda ulaşıp ulaşmayacağı, yıllarca kullanıldığında vücudun geri kalanında yan etki oluşturup oluşturmayacağı ve erken evre hastalarda yararın nasıl ölçüleceği. Erken evrede hastalık çok yavaş ilerlediği için bu tür çalışmalar genellikle uzun sürüyor. Türkiye'deki okur açısından BL1243'ün en iyi senaryoda bile birkaç yıl içinde kullanıma girmesi beklenmemeli.
Kuru tip sarı noktanın erken evrelerinde hastalığın ilerlemesini durduran onaylı bir ilaç yok. Göz içine iğne gerektirmeyen, ağızdan alınan bir tedavi bu boşluğu doldurabilirse milyonlarca hasta için tedaviye erken başlamayı mümkün kılabilir. FDA görüşmesi, bu yaklaşımın klinik araştırma aşamasına geçmesi açısından bir ilk adım.
BL1243 deneysel bir ilaçtır ve sarı nokta hastalarında henüz hiçbir etkinlik verisi yoktur; diyabetik makula ödemindeki faz 2 çalışması ana hedefini karşılayamamıştır. Açıklama yalnızca FDA ile yapılan görüşmeyi ve 2027 planını aktarmaktadır. Kuru tip sarı nokta tanınız varsa takip ve takviyeler konusunda göz hekiminize danışın.
Kaynak: Bausch + Lomb – Advances Novel Oral Treatment for Dry AMD Following Constructive FDA Meeting (basın bülteni) · Eyes On Eyecare Glance – Bausch + Lomb's oral dry AMD therapy advances to clinical evaluation